Question

【題目】近年基因編輯技術(shù)在基因治療的應(yīng)用領(lǐng)域展現(xiàn)出極大的應(yīng)用前景。

（1）大部分基因治療的臨床試驗，都是先從病人體內(nèi)獲得某種細(xì)胞，例如淋巴細(xì)胞，進(jìn)行培養(yǎng)，然后在體外完成基因轉(zhuǎn)移，再篩選成功轉(zhuǎn)移的細(xì)胞擴增培養(yǎng)，最后重新輸入患者體內(nèi)。上述方法稱為________基因治療。

（2）用 技術(shù)治療遺傳病的基本過程是：根據(jù)遺傳病致病基因的序列設(shè)計一段（即），將該與蛋白結(jié)合形成復(fù)合體，并導(dǎo)入患者細(xì)胞中，導(dǎo)入方法與外源基因?qū)�入人體細(xì)胞相似，可采用________法；進(jìn)入細(xì)胞后的復(fù)合體在的指引下按照________原則準(zhǔn)確地結(jié)合在致病基因部位，而蛋白則對致病基因進(jìn)行切割。由此可見蛋白應(yīng)該是一種________酶。

（3）治療中不能對患病個體的每個細(xì)胞都注射該復(fù)合體。研究人員選用動物病毒為運載體，從而使復(fù)合體在運載體的協(xié)助下能夠大量主動進(jìn)入人體細(xì)胞，但在使用前需要對運載體進(jìn)行________處理，以保證其安全性。該運載體進(jìn)入人體細(xì)胞的方式通常是________。

Answer 1

【答案】體外 顯微注射 堿基互補配對 限制性核酸內(nèi)切 滅毒（或減毒） 胞吞

【解析】

1、基因工程的工具：①限制酶，能識別雙鏈DNA分子的某種特定核苷酸序列，并且使每一條鏈中特定部位的兩個核苷酸之間的磷酸二酯鍵斷裂；②DNA連接酶，連接兩個核苷酸之間的磷酸二酯鍵；③運載體，質(zhì)粒是最常用的運載體，除此之外，還有λ噬菌體衍生物、動植物病毒。

2、基因治療：把正常的基因?qū)�入病人體內(nèi)有缺陷的細(xì)胞中，使該基因的表達(dá)產(chǎn)物發(fā)揮功能，從而達(dá)到治療疾病的目的。基因治療分為體外基因治療和體內(nèi)基因治療兩種類型。

（1）基因治療分為體外基因治療和體內(nèi)基因治療兩種類型。體外基因治療：先從病人體內(nèi)獲得某種細(xì)胞進(jìn)行培養(yǎng)，然后在體外完成基因轉(zhuǎn)移，再篩選成功轉(zhuǎn)移的細(xì)胞擴增培養(yǎng)，最后重新輸入患者體內(nèi)。體內(nèi)基因治療：用基因工程的方法直接向人體組織細(xì)胞轉(zhuǎn)移基因的方法。題干中基因治療的方法屬于體外基因治療。

（2）將目的基因?qū)�入動物�?xì)胞最有效的方法是顯微注射法；進(jìn)入細(xì)胞后的復(fù)合體在RNA的指引下，按照堿基互補配對原則準(zhǔn)確的結(jié)合在致病基因部位；Cas蛋白可對致病基因進(jìn)行切割，基因的本質(zhì)是有遺傳效應(yīng)的DNA片段，由此可見，Cas應(yīng)該是一種限制性核酸內(nèi)切酶。

（3）利用動物病毒侵染動物細(xì)胞的特性，可選用動物病毒為運載體，從而使復(fù)合體在運載體的協(xié)助下能夠大量主動進(jìn)入人體細(xì)胞，但為了防止病毒的致病性，在使用前需要對運載體基因滅毒（或減毒） 處理，以保證其安全性。該運載體是大分子物質(zhì)，進(jìn)入人體細(xì)胞的方式通常是胞吞。